La HAS présente son plan d’action pour les médicaments innovants

Les innovations médicamenteuses de ces dernières années et des prochaines portent un espoir inédit pour les malades : guérir d’un cancer ou d’une maladie jusque-là incurable. Une révolution en médecine qui n’avait pas connu de telles perspectives depuis longtemps. Mais ces médicaments arrivent alors que subsistent beaucoup d’incertitudes, après des développements cliniques courts, sur de petits échantillons de malades. L’enjeu est crucial : permettre l’accès à ces traitements tout en s’assurant que les promesses sont effectivement tenues. Pour y parvenir, la HAS a élaboré un plan d’action pour les médicaments innovants afin de s’adapter au nouveau contexte et de gagner en agilité dans ses modes d’évaluation. Thérapies ciblées, immunothérapie, thérapies géniques ou cellulaires, les progrès réalisés ont depuis quelques années ouvert la voie à l’arrivée de nouveaux traitements médicamenteux prometteurs : certains permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusqu’à récemment plus qu’engagé (mélanomes), d’autres visent la guérison de maladies graves et notamment de certains cancers (leucémie, lymphome, …). Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime. Cet accès rapide aux traitements innovants est une réalité en France, notamment grâce au dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU).

[…] Faire le pari de la prise en charge précoce impose d’adapter nos modes d’évaluation. Le nombre et la nature de ces médicaments questionnent les modèles d’évaluation et les institutions qui en ont la charge, dont la HAS, doivent y répondre ensemble. L’importance du sujet mérite de la transparence sur le parcours d’évaluation de ces produits, d’autant que les prix revendiqués par les laboratoires sont très élevés et toujours en hausse, ce qui pose la question de la soutenabilité financière de leur prise en charge.

Le plan d’action de la HAS pour rester au rendez-vous de l’innovation :

  • rendre des avis conditionnels, le temps de lever les
    incertitudes ;
  • suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les
    promesses initiales ;
  • renforcer l’agilité de la HAS pour mieux accompagner l’innovation ;
  • impliquer systématiquement les patients et usagers ;
  • renforcer la transparence ;
  • renforcer la coopération européenne pour mutualiser les savoirs.

https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-01/plan_daction_pour_les_medicaments_innovants_27.01.2020.pdf